Buone notizie e nuove speranze nella guerra alla Fibrosi Cistica. Questa malattia congenita è la più frequente nella popolazione di origine caucasica, con una stima di un neonato affetto ogni 2.500-2.700 nati vivi. Data l'alta incidenza e la pericolosità della malattia che non consente una vita del tutto normale a chi ne soffre, la Cystic Fibrosis Foundation da molti anni insiste per un ampliamento delle ricerche e una più massiccia sperimentazione, nella speranza di trovare una cura efficace contro l'alterazione della proteina CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrance Conductance Regulator) che causa la malattia.

Oggi arriva notizia di studi concretizzatisi in un farmaco giunto alla fase finale della sua sperimentazione che, nel caso di esito positivo, potrebbe essere sottoposta già nella seconda metà del 2011 all'analisi finale della Food and Drug Administration, l'ente statunitense che controlla i farmaci e i dispositivi medici. Al momento, i risultati della ricerca effettutata dalla University of Alabama di Birmingham, sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine.

Il nuovo farmaco è basato sulla scoperta di una molecola in grado di contenstare la proteina CFTR. Questa molecola, denominata VX-770, va ad agire direttamente sulla proteina, riuscendo ad inibirne i sintomi più gravi, soprattutto quelli che vanno ad alterare la situazione polmonare del paziente. La Fibrosi Cistica è dovuta ad una riduzione delle funzionalità della proteina CFTR che, normalmente, regola gli scambi idroelettrolici dell'organismo. L'inibizione del suo funzionamento altera il trasporto dei sali nel corpo e comporta secrezioni corporee "disidratate". Una carenza di acqua da cui conseguono muco denso e vischioso e sudore ricco di sodio e cloro. La densità delle secrezioni causa l'ostruzione dei vasi e, a lungo andare, gravi infezioni polmonari.

Il nuovo farmaco, sperimentato inizialmente per dimostrarne "semplicemente" la sicurezza e la tollerabilità, si è mostrato particolarmente efficace nell'inibirne i sintomi più gravi e nel ridurre il tasso di cloro nelle secrezioni. Ad oggi, è stato sperimentato su 39 pazienti per un periodo di 28 giorni. A questo punto, non resta che attendere i risultati e i riscontri finali per poter cantar vittoria contro una delle più insidiose malattie congenite.