Maria è una bimba di soli 6 mesi affetta da atrofia muscolare spinale, una malattia ereditaria di tipo degenerativo. Essa colpisce le cellule nervose dalle quali partono i nervi collegati ai muscoli, provocando un progressivo e inarrestabile indebolimento di tutto l’apparato muscolare dell’organismo.

La sintomatologia di questa patologia è molto debilitante. Parliamo di possibile soffocamento a causa del progressivo mal funzionamento e blocco dei muscoli respiratori,  all’impossibilità di deglutire e alla paralisi completa. Nella totalità dei casi i piccoli pazienti sono costretti, per aumentare un poco l’aspettativa di vita, ad utilizzare degli strumenti per la respirazione assistita e dei supporti per la nutrizione artificiale.


Si è trattato del primo caso di terapia con cellule staminali intratecali effettuato in Italia e il primo in Europa in una malattia come questa. Le cellule, provenienti da una biobanca che raccoglie materiale biologico da donatori adulti, sono state messe in coltura ed espanse nel laboratorio di Monza, quindi congelate in azoto liquido e inviate a Trieste.

A questo punto sono state iniettate in profondità per via lombare, quasi come per effettuare un’epidurale, fino ad arrivare nel liquor e, di lì, raggiungere rapidamente il livello cerebrale.

Ancora non si sa se la terapia porterà a una guarigione completa o solo a un miglioramento della patologia nella bimba , ma di certo adesso è salva, poichè grazie al trapianto di staminali, il meccanismo degenerativo che porta al soffocamento è stato bloccato.

Ancora è presto per essere sicuri che il recupero sia definitivo, ma è innegabile che una terapia a base di cellule staminali adulte ha aperto uno spiraglio di cura efficace, che non va trascurata.

Fonte: ANSA